ViGeneron công bố bệnh nhân đầu tiên được dùng liều trong thử nghiệm lâm sàng pha 1b của VG901 để điều trị võng mạc bằng phương pháp tiêm nội nhãn trong bệnh võng mạc sắc tố

• VG901 là liệu pháp lâm sàng đầu tiên và duy nhất được thiết kế để cung cấp gen CNGA1 có chức năng cho các tế bào mục tiêu nơi tế bào quang cảm trong võng mạc bị ảnh hưởng bởi retinitis pigmentosa.
• VG901, sử dụng công nghệ tiên tiến thế hệ mới vgAAV của ViGeneron, được tiêm trong võng mạc (IVT), mang lại sự tiện lợi cao hơn trong việc cung cấp, phân phối vector rộng hơn và giảm thiểu rủi ro tổn thương võng mạc liên quan đến việc tiêm dưới võng mạc.
• VG901 được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Tình trạng Thuốc mồ côi.

(SeaPRwire) –   MUNICH, Đức, ngày 10 tháng 4 năm 2024 — ViGeneron GmbH, một công ty lâm sàng hàng đầu về gene therapy thế hệ tiếp theo, hôm nay thông báo rằng bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm VG901 trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn Ib nhằm điều trị retinitis pigmentosa (RP) do đột biến gen CNGA1 gây ra. Bước tiến quan trọng này đánh dấu sự tiến triển trong khi công ty tiếp tục khai thác công nghệ tiên tiến của mình nhằm phát triển các liệu pháp gene cách mạng giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

“Bằng cách cung cấp gen CNGA1 có chức năng cho các tế bào mục tiêu nơi tế bào quang cảm, VG901 mang lại tiềm năng điều trị đối với bệnh nhân bị retinitis pigmentosa do đột biến gen CNGA1,” bà Katarina Stingl, Trưởng khoa Bệnh lý di truyền về mắt và Trung tâm bệnh lý mắt hiếm gặp tại Đại học Tübingen, Đức, kiêm là Điều tra viên chính của cuộc thử nghiệm này, chia sẻ. “Chúng tôi rất phấn khích khi được tìm hiểu tiềm năng của liệu pháp mới này và hy vọng mang lại sự khác biệt đáng kể cho cuộc sống bệnh nhân.”

“Việc tiêm bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn Ib của VG901 là bước tiến quan trọng đối với công ty cũng như bệnh nhân mà chúng tôi hướng đến. VG901 cũng được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp Tình trạng Thuốc mồ côi. Chúng tôi mong chờ tiến triển phát triển lâm sàng của liệu pháp tiềm năng này,” bà Caroline Man Xu, đồng sáng lập và CEO của ViGeneron chia sẻ. “Không chỉ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn Ib nhằm cung cấp thông tin quan trọng về an toàn và hiệu quả sơ bộ của VG901, đây còn là bước quan trọng nhằm xác nhận nền tảng vector vgAAV thế hệ tiếp theo, đã chứng minh hiệu quả xuyên màng tốt hơn và cho phép tiêm trong võng mạc.”

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn Ib đang diễn ra là một nghiên cứu mở, đơn trị liệu, tăng liều dần nhằm đánh giá an toàn, dung nhan và hiệu quả sơ bộ của liệu pháp gene CNGA1 tiêm trong võng mạc đầu tiên cho bệnh RP do đột biến gen di truyền. Để biết thêm thông tin về cuộc thử nghiệm, vui lòng truy cập clinicaltrial.gov [].

Về bệnh Retinitis Pigmentosa (RP)

Retinitis pigmentosa (RP) là một nhóm rối loạn mắt liên quan gây mất thị lực tiến triển. RP ban đầu biểu hiện là mù đêm trong thời thơ ấu hoặc tuổi trưởng thành sớm, tiến triển sang mất trường thị giác ngoại vi và “thị lực ống kính”, suy giảm thị lực trung tâm, giảm thị lực và cuối cùng là mù hoàn toàn. Retinitis pigmentosa là dạng bệnh võng mạc di truyền phổ biến nhất. Ước tính nó ảnh hưởng đến 1 trên 3.500-4.000 người ở Mỹ và châu Âu. Các đột biến gen CNGA1 mã hóa một phần tử của kênh CNG trong tế bào quang cảm que, được báo cáo gây ra khoảng 2%-8% trường hợp retinitis pigmentosa di truyền tự phát (arRP).

Về ViGeneron GmbH

ViGeneron dành trọn tâm huyết để đem đến các sáng tạo trong lĩnh vực gene therapy cho những người cần. Công ty đang phát triển đường ống gene therapy lâm sàng tiềm năng của mình nhằm điều trị bệnh lý mắt, đồng thời hợp tác với các đối tác hàng đầu trong lĩnh vực bệnh lý mắt, bệnh lý thần kinh trung ương, tim mạch và các lĩnh vực bệnh khác. Ba nền tảng gene therapy thế hệ tiếp theo độc quyền của ViGeneron nhằm giải quyết các hạn chế của liệu pháp gene dựa trên virus adeno liên quan (AAV) hiện tại. Đầu tiên là nền tảng vector vgAAV cho phép hiệu quả xuyên màng tốt hơn và vượt qua các rào cản sinh học, do đó cho phép các con đường tiêm chủng mới như trong võng mạc và toàn thân. Thứ hai, công nghệ REVeRT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing) cho phép tái tổng hợp hiệu quả gen lớn (>5kb) trong bất kỳ mô nào có thể nhắm mục tiêu bằng vỏ. Thứ ba, nền tảng gene therapy AAV Transactivation là công nghệ gene therapy dựa trên CRISPR-Cas để điều chỉnh một hoặc nhiều gen in vivo bằng cách tăng hoặc ức chế biểu hiện của chúng. ViGeneron là công ty tư nhân được thành lập năm 2017 bởi đội ngũ có kinh nghiệm sâu rộng trong công nghệ vector AAV và chương trình gene therapy lâm sàng mắt, đặt trụ sở tại Munich, Đức. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập .