(SeaPRwire) – – Nghiên cứu Giai đoạn 1 và Thử nghiệm do Nhà nghiên cứu Khởi xướng đánh giá KL003 đối với bệnh nhân mắc bệnh thalassemia beta đã chứng minh tín hiệu hiệu quả khả quan và đặc điểm an toàn thuận lợi –
– Chi phí sản xuất KL003 được giảm đáng kể so với các liệu pháp gen đã được phê duyệt hiện nay –
– Nghiên cứu then chốt Giai đoạn 2 cho KL003 trong bệnh thalassemia beta dự kiến sẽ bắt đầu vào năm 2025 –
HÀNG CHÂU, Trung Quốc, ngày 25 tháng 11 năm 2024 — Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd, một công ty công nghệ sinh học sáng tạo đang phát triển thế hệ liệu pháp gen tiếp theo, hôm nay đã công bố việc hoàn thành thành công vòng gọi vốn Series A trị giá 20 triệu đô la Mỹ. Số tiền thu được từ vòng gọi vốn sẽ được sử dụng để hỗ trợ phát triển lâm sàng cho tài sản hàng đầu của công ty, KL003, để điều trị bệnh thalassemia beta và bệnh hồng cầu hình liềm. Công ty sẽ sử dụng thêm các khoản tiền từ vòng gọi vốn để đánh giá khả năng thực hiện các chỉ định điều trị bổ sung trong đường ống của họ.
“Liệu pháp gen tốt nhất trong lớp của chúng tôi có khả năng chữa khỏi cho những bệnh nhân mắc bệnh thalassemia beta và bệnh hồng cầu hình liềm thông qua một lần can thiệp. Chúng tôi tin rằng phương pháp điều trị của chúng tôi có thể thay đổi căn bản cuộc sống của những bệnh nhân mắc các bệnh nặng nề này,” Tiến sĩ Haoquan Wu, Giám đốc điều hành và Người sáng lập Kanglin Biotechnology cho biết. “Trong nghiên cứu của chúng tôi, KL003 đã chứng minh hiệu quả 100% ở 17 bệnh nhân và dẫn đến thời gian ngắn hơn đáng kể để đạt được sự độc lập truyền máu và sự cấy ghép. Chúng tôi tin rằng đặc điểm lâm sàng của KL003 làm cho nó khác biệt so với các loại khác trong cùng loại và mong muốn bắt đầu nghiên cứu then chốt Giai đoạn 2 vào năm tới. Ngoài ra, việc giảm đáng kể chi phí sản xuất có thể cung cấp giải pháp cho các liệu pháp gen có chi phí cao hiện có và cuối cùng sẽ tăng quyền truy cập vào liệu pháp quan trọng này cho những bệnh nhân cần nó nhất.”
KL003 là liệu pháp gen vector lentivirus cung cấp gen β-globin chức năng để điều trị một lần cho bệnh thalassemia beta và bệnh hồng cầu hình liềm. Truyền dịch tế bào KL003 gần đây đã nhận được Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em (RPDD) và Chỉ định Thuốc Mồ côi (ODD) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Vào tháng 1 năm 2024, đơn xin thử nghiệm lâm sàng đối với tiêm tế bào KL003 đã được Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) tại Trung Quốc phê duyệt để điều trị bệnh thalassemia beta phụ thuộc truyền máu.
Về Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd
Kanglin Biotech là một công ty có trụ sở tại Trung Quốc, tập trung vào nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc liệu pháp gen hàng đầu và tốt nhất trong lớp, hầu hết trong số đó nhắm vào các bệnh ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe con người, chẳng hạn như bệnh thalassemia beta, AIDS, bệnh máu khó đông và bệnh Parkinson.
Thông tin liên hệ nhà đầu tư:
Kiki Patel, PharmD
Gilmartin Group, Principal
Kiki@gilmartinir.com
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.