CENTOGENE và Evotec Phát hiện Phân tử Mới Hứa hẹn Điều trị Bệnh Gaucher

• CENTOGENE sẽ nhận được khoản phí cấp phép cung cấp cho Evotec một giấy phép nghiên cứu và phát triển để hoàn thành giai đoạn nghiên cứu tiền lâm sàng tiếp theo
• Các công ty đã sửa đổi hiệp định hợp tác khám phá thuốc hiện có để Evotec dẫn đầu việc phát triển tiếp theo. Khi Evotec thực hiện quyền tuỳ chọn của mình, CENTOGENE sẽ nhận được khoản thanh toán tiền tuỳ chọn và các khoản thanh toán tiềm năng khác cũng như tiền bản quyền

(SeaPRwire) –   CAMBRIDGE, Mass. và ROSTOCK, Đức và BERLIN, ngày 14 tháng 5 năm 2024 —

Centogene N.V. (Nasdaq: CNTG), đối tác y học cơ bản cho các câu trả lời dựa trên dữ liệu trong các bệnh hiếm và thoái hóa thần kinh, hôm nay thông báo về việc phát hiện ra một phân tử nhỏ mới cùng với Evotec SE (Sàn giao dịch chứng khoán Frankfurt: EVT, MDAX / TecDAX, ISIN: DE0005664809; NASDAQ: EVO). Phân tử mới có tiềm năng để điều trị bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại 2 và loại 3, còn được gọi là bệnh Gaucher có ảnh hưởng đến hệ thần kinh.

Các công ty đã mở rộng hợp tác này thêm một năm, cấp cho Evotec một giấp phép nghiên cứu và phát triển cho các hoạt động phát triển tiếp theo. Thỏa thuận sửa đổi cũng cung cấp cho Evotec một quyền tuỳ chọn độc quyền cho đến ngày 31 tháng 3 năm 2025 để xác định liệu có nên ký kết một thỏa thuận cấp phép để sở hữu toàn cầu quyền sở hữu trí tuệ được tạo ra trong suốt quá trình hợp tác hay không. Đổi lại một giấy phép toàn cầu độc quyền như vậy, CENTOGENE sẽ nhận được khoản thanh toán ban đầu, các khoản thanh toán dựa trên mốc và thêm doanh thu bản quyền. Các chi tiết tài chính cụ thể không được tiết lộ.

“Sự hợp tác này cho thấy chúng tôi có thể khai thác thành công kiến thức sâu rộng của mình trong các bệnh hiếm cũng như độ sâu của CENTOGENE Biodatabank, kết hợp với nền tảng đa phương pháp của Evotec đã thành công trong việc xác định các ứng viên thuốc trong bệnh Gaucher,” Tiến sĩ Peter Bauer, Giám đốc Y khoa và Di truyền học tại CENTOGENE cho biết. “Quan trọng hơn, cùng với Evotec, chúng tôi đã thiết lập một sự hiểu biết sâu sắc hơn về bệnh Gaucher có ảnh hưởng đến hệ thần kinh so với trước đây, điều mà chúng tôi tin rằng có thể tăng tốc độ phát triển một phương pháp điều trị mới cứu sống cho bệnh nhân trên toàn thế giới.”

Trong hợp tác được khởi xướng vào năm 2018, CENTOGENE và Evotec đã cùng nhau nghiên cứu, phát hiện và phát triển một phân tử nhằm giảm lyso-Gb1, chất này tăng đáng kể ở bệnh nhân mắc bệnh Gaucher có ảnh hưởng đến hệ thần kinh. Sự hợp tác đã kết hợp nền tảng tế bào gốc đa năng được tái tạo (iPSC) tiên tiến của Evotec và năng lực rộng lớn về khám phá thuốc và phát triển của họ với CENTOGENE Biodatabank, bao gồm dữ liệu từ hơn 850.000 bệnh nhân, bao gồm cả dòng tế bào iPSC được phát triển từ bệnh nhân thực tế và các chỉ số dịch tễ học dự đoán.

“Chúng tôi rất phấn khởi khi quan hệ đối tác phối hợp cao giữa chúng tôi với CENTOGENE đã mang lại một phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên cho bệnh Gaucher,” Tiến sĩ Cord Dohrmann, Giám đốc Khoa học của Evotec SE cho biết. “Phân tử đã xác định là kết quả kết hợp nền tảng cơ sở bệnh hiếm toàn cầu dựa trên dữ liệu thực tế của CENTOGENE với năng lực rộng lớn về khám phá thuốc và phát triển của Evotec. Chúng tôi mong đợi khám phá thêm các tùy chọn phát triển cho phân tử đầy hứa hẹn nhằm cung cấp một lựa chọn cần thiết cho nhóm bệnh nhân bị bỏ quên.”

Hợp tác đã đạt được thành công đáng kể trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Các nghiên cứu về dược động học và dược động lý học in vivo trên mô hình động vật đã chứng minh tính thâm nhập não cao và ổn định chuyển hóa của ứng viên thuốc. Phân tử mới này hiện đang được đặt vào giai đoạn nghiên cứu và phát triển tiếp theo, mà Evotec đang theo đuổi.

Về quá trình phát hiện phân tử

Trong hợp tác, các công ty đã khai thác nền tảng khám phá thuốc theo phương pháp lọc nhiều mô hình cao của Evotec để thử nghiệm hơn 250.000 hợp chất đa dạng về hóa học, với dự đoán cao về khả năng xuyên qua hàng rào máu não. Sau đó, CENTOGENE khởi xướng quá trình xác thực các ứng viên thuốc tiềm năng này. Sử dụng mô hình tế bào macrophage được phát triển từ tế bào iPSC của bệnh nhân thực tế mắc bệnh Gaucher có ảnh hưởng đến hệ thần kinh, CENTOGENE sử dụng chỉ số dịch tễ học dự đoán của mình như kết quả để đánh giá hiệu quả và độ nhạy của ứng viên thuốc tiềm năng này.

Về bệnh Gaucher có ảnh hưởng đến hệ thần kinh

Bệnh Gaucher là một loại rối loạn di truyền chuyển hóa hiếm gặp. Do thiếu enzym glucocerebrosidase, các phân tử chứa đường glycolipid tích tụ trong lysosome của tế bào. Triệu chứng của bệnh Gaucher bao gồm gan và lách to bất thường (hepatosplenomegaly), thiếu máu và tăng tiểu cầu máu (thrombocytopenia) cũng như dị tật xương. Các triệu chứng thay đổi rất lớn ở mỗi bệnh nhân, gây thách thức cho việc phát triển các phương pháp điều trị mới trong lĩnh vực này. Bệnh Gaucher được phân loại thành ba loại (Loại 1, 2 và 3). Các dạng Loại 2 và 3 của bệnh Gaucher là các dạng có ảnh hưởng đến hệ thần kinh do các triệu chứng liên quan đến Hệ thần kinh trung ương (CNS) liên quan đến mức lyso-Gb1 cao nhất trong mô và máu. Những dạng có ảnh hưởng đến hệ thần kinh của bệnh Gaucher là một tình trạng tương đối hiếm gặp trong tất cả bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi bệnh. Cho đến nay, các khía cạnh thần kinh học của bệnh hiện tại một tương lai không chắc chắn về chất lượng cuộc sống và tuổi thọ. Khoảng 1 trên 57.000 người hoặc 125.000 người trên toàn cầu mắc bệnh Gaucher.

Về EVOTEC SE

Evotec là một công ty khoa học sự sống với mô hình kinh doanh độc đáo để thực hiện sứ mệnh phát hiện và phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả cao và làm cho chúng có sẵn cho bệnh nhân. Công ty kết hợp các công nghệ đa phương pháp độc đáo cùng với dữ liệu và khoa học cho việc phát hiện, phát triển và sản xuất các sản phẩm dược phẩm tiên tiến và tốt nhất đầu ngành. Evotec cung cấp